荣昌生物的泰它西普，在重症肌无力（MG）领域打出了Best-in-Class的王炸数据。
4月9日，荣昌生物的泰它西普中国Ⅲ期临床研究数据在美国神经病学学会（AAN）以“最新突破性进展”口头报告形式亮相，数据显示：在接受泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分。
泰它西普MG适应症的Ⅲ期数据，在更大样本背景下延续了过往Ⅱ期临床试验疗效、安全数据的优异表现，同时在全球已完成的全身型重症肌无力（gMG）Ⅲ期临床中，泰它西普兑现的MG-ADL应答率数据有望使其成为全球最好gMG药物之一。
如今MG的Ⅲ期数据获得强力验证，泰它西普这款潜在BIC的国产大药即将于2025年惠及中国广大MG患者。
潜在BIC的MG大药
在全球范围内，MG-ADL被视为MG适应症最有说服力的临床终点之一，其包含8个项目，能够更真实的直接反映患者在日常生活中的症状和功能状态，而不仅仅医生的观察结果。
目前，MG全球获批的创新靶向治疗药物包括C5补体抑制剂、FcRn拮抗剂和靶向B细胞/浆细胞药物，尽管较传统药物治疗效果有很大改善，但仍有一些不足，后发的迭代药物存在分享这一大市场的宽阔机会。
以上市较久的依库珠单抗为例，其Ⅲ期REGAIN研究治疗组在第26周≥3分的MG-ADL应答率为60%，而安慰剂组为34%，并且接受治疗的患者存在感染脑膜炎的风险，需接种脑膜炎疫苗并监测感染风险。再以近期热度较高的FcRn抗体艾加莫德为例，其Ⅲ期ADAPT研究数据显示，治疗组MG-ADL评分改善≥2分患者比例为67.7%，而安慰剂组为29.7%。
从泰它西普Ⅲ期临床数据来看，患者治疗4周相比安慰剂MG-ADL和QMG评分均有明显改善，充分证明其起效快，能够迅速改善患者症状；在24周时，治疗组的MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分；MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%，安慰剂组为12%。次要终点QMG评分较基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分；QMG评分改善≥5分的患者比例达87%，安慰剂组为16%。
值得注意的是，目前全球已经完成的MGⅢ期临床研究数据中，普遍安慰剂组的MG-ADL应答率较高，这与入组患者的基线MG-ADL评分息息相关，依库珠单抗的REGAIN研究和艾加莫德的ADAPT研究入组患者的基线MG-ADL平均评分分别为6.3分、8.5分（24分，越高代表患者病情越严重），而泰它西普的Ⅲ期临床基线MG-ADL平均评分为10分，这侧面验证了泰它西普在病情较严重患者中仍然具备强大的疗效。
更重要的还在于泰它西普的安全性数据，其作为B细胞通路药物，感染相关不良事件比例备受关注，可以看到泰它西普治疗组感染事件比例低于安慰剂组（45.6% vs 59.6%）；另外，在严重不良事件比例层面，泰它西普治疗组低于安慰剂组，并且呼吸道严重不良事件显著低于安慰剂组（呼吸肌受累导致疾病进展是gMG最严重的疾病进展形式，呼吸相关安全性至关重要），这给了MG患者未来长期使用泰它西普治疗提供了强大的证据支撑。
泰它西普潜在BIC属性，依然是明牌了。
MG：未满足临床需求蓝海+长现金流适应症
随着治疗手段的不断更新迭代，重症肌无力患者平均生存期从过去的3-5年延长至10-20年甚至可长达30余年，不过MG患者会因为多种因素导致症状加重，需要长期用药来维持病情稳定，这对药物的长期疗效和安全性提出了极高要求，荣昌生物泰它西普优势凸显。
据开源医药统计，MG患者全球超过70万人，美欧合计约有12万存量患者，中国约有20万存量患者。在如此大的存量患者和新发患者生存期延长累积背景下，MG治疗药物市场等同一个“类慢病”市场，疗效及安全性优异的药物占住了市场份额，便能源源不断产出销售额，对药企而言具备长现金流产品属性。
据Frost & Sullivan测算，全球MG治疗药物市场预计将从2025年的30.5亿美元增至2030年的72.3 亿美元，年均复合增长率高达18.9%。中国市场预计将从2025年的2.5亿美元增长至10.7亿美元，年均复合增长率为33.7%，这彰显出国内和全球MG治疗药物市场具有广阔的发展空间和增长潜力。
即便如此，MG领域仍然存在大量未满足临床需求，多个国家的真实世界调查显示：大量患者症状波动不能得到充分控制，无论是医生还是患者自我报告，超过半数的MG患者仍存在中重度症状，严重影响患者生活质量。另外，MG患者群体中约有10%的患者为难治性MG，传统治疗效果不佳，同时传统治疗带来的副作用（如血糖/血压异常、骨质疏松）较多。
泰它西普作为潜在BIC的靶向生物制剂，其治疗场景非常丰富：一是经过足量、足疗程传统生物制剂治疗但症状控制仍不理想的患者，二是病情进展迅速发展为危象的患者，三是用药后反复出现危象的患者，四是伴有自身免疫性疾病的患者。丰富的治疗场景，将为泰它西普未来在MG领域的商业化快速放量提供坚实保障。
在真实世界研究中，泰它西普对难治性、全身型、眼肌型和MG危象等有较好的治疗效果和安全性。在一项同济医院治疗难治型重症肌无力回顾性研究中，接受泰它西普治疗3个月75%患者临床症状改善；治疗6个月90.1%患者症状持续显著改善，其中54.5%患者症状缓解至微小状态（MMS）或药物缓解（PR）状态，并且患者的激素使用也明显减量。
荣昌生物吹响反转号角
泰它西普的MG适应症Ⅲ期疗效安全性的验证，以及2025H1国内即将获批，释放出荣昌生物价值反转这一重要信号。
MG创新治疗药物的商业化前景不可小觑。
以C5补体抑制剂依库珠单抗为例，其峰值销售曾突破40亿美元；艾加莫德2021年底上市后（核心适应症为MG），在2024年全球销售额快速爬坡至21.86亿美元，其中艾加莫德2023年9月在中国上市，2024年全年销售额便高达9360万美元，可见MG药物在国内乃至全球的市场潜力。
泰它西普成为重磅药物的趋势不可逆转。截至目前，国内已经获批系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）两大适应症，2024年全年销售额为9.7亿元人民币（同比增长88%），呈现出高速增长态势，同时除了MG即将在2025年二季度获批之外，荣昌生物还正在国内探索拓展几大肾科适应症（IgA肾病、狼疮肾炎、膜性肾病）。另外，泰它西普正在海外进行MG等多项Ⅲ期临床试验，作为潜在全球最佳的MG创新药物，其出海合作或者大额BD迟早会到来，这将进一步打开泰它西普销售峰值天花板。
目前错综复杂的国际形势下，创新药物本地化生产（自主可控）可能成为市场竞争核心因素之一。当前国内获批的两大MG药物为依库珠单抗、艾加莫德，前者过去从海外进口，后是否转为本地化生产不得而知；艾加莫德有全球供应链，计划从美国以外地区进口，未来将转为本地化生产。荣昌生物的泰它西普作为本地化（烟台）生产的BIC国产药物，供应链抗风险能力强，国产替代逻辑明确，有望快速抢占国内MG治疗市场份额。
从最新的业绩报告分析，荣昌生物已经迈过了最颠簸的困难时期，价值反转即将到来。
2024年公司实现营业收入17.2亿元，同比增长58.5%；综合毛利率从2023年的77.4%提升至2024年的80.4%；费用控制方面，2024年销售费用率大幅降低16.3%、管理费用与2023年持平、研发费用控制在16亿以下，收入的快速增长和良好的费用控制水平使得公司亏损趋势在2024年被逆转。
公司管理层还给出了2025-2026年业绩指引：2025年销售额仍高速增长、亏损额将大幅下降，2026年的亏损将进一步缩小。随着泰它西普MG这一大适应症的上市和新老产品商业化快速放量，以及管理层控制费用和提升运营效率的决心强劲，实现这两年的指引很可能是大概率事件。另外，公司早期和后期管线海外临床兑现和BD也将是一个潜在增量，为公司补充现金流提供双重保险。
2025年将是荣昌生物蓄力蜕变之年，泰它西普全新的适应症IgA肾病、干燥综合征将有望在年内报产，未来将进一步助推其在国内的销售放量；而另一眼科重磅炸弹新药RC28也将在2025年内报产，这是一款全球首创VEGF/FGF双靶点融合蛋白药物，相比VEGF单靶点药物而言，RC28有望在减少注射频率的同时保持或提升疗效。
结语
泰它西普MGⅢ期潜在BIC数据推出，向全球市场证明了荣昌生物具备顶尖自免创新药物的过硬研发能力，同时MG适应症未来获批将成为泰它西普商业化加速放量的重大节点。荣昌生物近年来用坚实的临床兑现、产品商业化推进和降本增效策略趟过了企业最难的时刻，2025年公司也迎来蓄力冲刺之年，公司反转和渐入佳境的趋势，市场迟早会看见。
（稿件来源：瞪羚社）
